目前，美国洛杉矶儿童医院的科研团队正在开展一项开创性临床试验，利用干细胞来治疗出生时只有右心室的先天性心脏缺陷婴儿。科学家们正在努力将这种疾病的治疗提高至一个全新的水平。

今年1月，来自美国阿蒂西亚的贾丝明·吉伦出生时被诊断患有这类心脏缺陷——左心发育不全综合征（HLHS），她妈妈对此十分震惊；另一位新妈妈也被告知女儿伊莉·斯维勒患有这种罕见的先天性心脏病。患儿家长对此十分担忧，他们希望医学的发展能给孩子带来新生机。目前，这两名患儿已被纳入洛杉矶儿童医院开展的这项临床试验中，正在等待接受干细胞注射。

洛杉矶儿童医院心脏研究所心胸外科医生拉姆库马博士表示，大约在二三十年前，这种疾病是致命的，没有一例患儿在产后或新生儿时期幸存下来。洛杉矶儿童医院的外科医生团队率先开展了一系列研究来重新设计和改变右心室，使其能够将血液输送至患者全身，但依赖这种方法存活的患者在青春期或成年期开始出现心脏衰竭。

如今，他们决定在这种疾病的治疗方案中添加新物质——干细胞。他们希望随着时间的推移，干细胞能够引发心肌扩张或肥大，甚至产生更多的细胞。干细胞带来的可能性是惊人的，注入的干细胞有望强化患者的右心室，因为右心室是这类患儿心脏仅存的心室，科学家们期望用强壮的右心室来肩负起原本左心室的工作，从而将血液输送至患者的全身。 

干细胞治疗左心发育不全综合征

左心发育不全综合征是一种严重的先天性心脏病，占新生儿心脏病死亡率的25%。在先天性心脏病中，左心发育不全综合征的治疗结果相对暗淡些。心室重建手术试验结果显示，即使是最成功的手术带来的存活率也不容乐观。

近年来，干细胞已被应用于左心发育不全综合征的个别案例中，目前多项干细胞治疗左心发育不全综合征的临床试验正在开展或者即将开展，有望给这类疾病患者带来新希望。

2016年，美国马里兰大学医学院的儿童外科医生开展了此类临床试验，他们利用间充质干细胞来治疗罹患先天性左心发育不全综合征的婴儿。在成人心脏病患身上，间充质干细胞已经展现出了显著的治愈能力。试验发现，间充质干细胞能够抑制心脏组织的炎症反应，降低结痂组织的形成；促进心脏血管的新生；促进心脏肌肉细胞与心脏干细胞的生长等。

总共有30名左心发育不全综合征患者参与了这项临床试验，前2名4个月大的患儿在接受干细胞注射后状况良好。 

展望

未来医学干细胞，让过去医学不可能实现的事情变成了可能。随着干细胞技术的发展，左心发育不全综合征的治疗出现了新曙光。目前，还有许多疾病急需创新疗法，干细胞治疗有望成为这些疾病的新选择。最近两年，干细胞已经在治疗过去被认为是“不治之症”的疾病中展现出了巨大的潜力，比如全球首例干细胞治疗早衰症，干细胞治疗系统性红斑狼疮、干细胞治疗卵巢早衰等等，这些案例让人类对未来医学充满了希望。

>>>> 参考资料

CHLA launches new stem cell trial for babies born with half a heart

First U.S. babies treated in unique study of adult stem cell therapy for congenital heart disease 

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